Intellia Therapeutics, exterior del edificio y cartel de la empresa, Cambridge, Massachusetts, Estados Unidos.
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Terapéutica Intellia dijo que su tratamiento basado en Crispr para una rara condición de hinchazón cumplió sus objetivos en un ensayo de última etapa, lo que marcó un hito para el campo de la edición genética y puso a la compañía en camino de buscar la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
El tratamiento de la compañía utiliza la tecnología Crispr, ganadora del Premio Nobel, para editar el ADN y desactivar el gen que controla la producción de un péptido que es hiperactivo en personas con angioedema hereditario, lo que les provoca ataques de hinchazón potencialmente mortales. El tratamiento de Intellia se administra una vez mediante una infusión de una hora de duración, realizando las ediciones directamente en el hígado.
Intellia dijo que el tratamiento único redujo los ataques en un 87% en comparación con un placebo, cumpliendo el objetivo principal del estudio. Seis meses después del tratamiento, el 62 por ciento de los pacientes estaban libres de ataques y no estaban usando otras terapias, dijo Intellia.
La compañía describió la seguridad y tolerabilidad del tratamiento como “favorables”, informando que los efectos secundarios más comunes fueron reacciones relacionadas con la infusión, dolores de cabeza y fatiga. Los analistas observaron de cerca la seguridad del ensayo, ya que un paciente en un ensayo separado de un tratamiento diferente a Intellia murió por toxicidad hepática.
“Cuando piensas en dónde comenzamos con Crispr, hace apenas 12 años con algunos de los conocimientos fundamentales, creo que se habló mucho sobre lo que podría ser posible, y hemos recibido informes a lo largo del camino en términos de hitos, pero estos son los primeros datos de la Fase 3 en cualquier indicación con Crispr in vivo en los que en realidad se está cambiando un gen que causa la enfermedad”, dijo el director ejecutivo de Intellia, John Leonard.
El único medicamento basado en Crispr aprobado por la FDA proviene de Vertex Pharmaceuticals. Llamada Casgevy, la edición genética se realiza fuera del cuerpo o ex vivo. El proceso requiere recolectar las células sanguíneas de una persona, realizar las modificaciones fuera del cuerpo y luego reinfundirlas nuevamente en el paciente. Mientras tanto, el tratamiento de Intellia realiza las ediciones dentro del cuerpo o in vivo.
Intellia dijo que ha iniciado una solicitud continua ante la FDA y planea completar la presentación en la segunda mitad de este año. La compañía espera lanzar el tratamiento en EE.UU. en el primer semestre del próximo año, si se aprueba.
Si se aprueba, el tratamiento de Intellia, lonvoguran ziclumeran, competirá con aproximadamente una docena de otros medicamentos crónicos para el AEH. A pesar del atractivo de un tratamiento único, los medicamentos genéticos no siempre han tenido éxito comercial. BioMarin retiró su terapia genética para la hemofilia A debido, por ejemplo, a las débiles ventas.
Leonard dijo que existen diferencias importantes entre los dos, como el hecho de que la terapia de BioMarin enfrentó dudas sobre cuánto durarían los efectos. Por el contrario, dijo que Intellia no ha visto ni un solo caso en casi seis años en el que los efectos hayan disminuido con el tiempo.
A pesar de los resultados, se muestra reacio a calificar el tratamiento de Intellia como una cura funcional.
“Creo que este es un punto de inflexión para la enfermedad y un punto de inflexión para la terapia in vivo basada en Crispr donde se puede hacer un cambio (y) es permanente”, dijo Leonard. “Y, hasta donde sabemos, no tenemos ni un solo paciente en este programa u otro programa donde haya habido alguna disminución del efecto de lo que le hicimos al gen o del efecto de lo que hemos visto con los aspectos clínicos de la enfermedad en sí. Así que es bastante emocionante”.
