La terapia genética para la enfermedad de Huntington ha recibido ahora la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) tras el despido de varios funcionarios de Trump, en particular Vinay Prasad, que se oponían a la terapia. Una medida impactante que un exfuncionario de la FDA calificó de “absolutamente malvada”.
La enfermedad de Huntington es una afección hereditaria que suele aparecer en la mediana edad y hace que las células nerviosas del cerebro fallen gradualmente. Actualmente no existe tratamiento para la enfermedad y muchos de quienes la padecen mueren entre los 50 y 60 años.
La empresa de terapia génica UniQure desarrolló un tratamiento único, AMT-130, que tiene como objetivo reducir los niveles de la proteína mutante detrás de la enfermedad, llamada huntertina. Los datos de pequeños ensayos iniciales sugieren que el fármaco puede retarda la progresión de la enfermedad hasta en un 75 por cientoy los pacientes y sus defensores han estado observando de cerca el desarrollo del fármaco con esperanzada anticipación.
En 2024, la FDA indicó a UniQure que podría solicitar la aprobación acelerada de AMT-130 sin un grupo de control con placebo en su ensayo. Aunque el control con placebo ofrece un comparador de alta calidad en los ensayos, plantea preocupaciones éticas exclusivas de la terapia génica de UniQure. La administración de AMT-30 requiere de 10 a 12 horas de cirugía cerebral, lo que significa que un ensayo controlado con placebo requeriría que los pacientes del grupo de control se sometieran a una cirugía simulada prolongada que probablemente implicaría perforar agujeros poco profundos en sus cráneos.
UniQure está avanzando sin un control de placebo, utilizando pacientes externos no tratados como grupo de control de comparación para su ensayo, creyendo que la FDA apoya el plan. Pero durante el mandato de Prasad como principal regulador de terapia génica de la FDA, la agencia canceló el acuerdo y acusó a UniQure de realizar una operación simulada como control.
